CRISPR 시스템을 질병 연구에 효율적으로 활용할 방법 개발
머크가 CRISPR을 더욱 효율적이고 유연하며 특이적으로 작용하도록 개선, 신약 개발과 신규 치료법 연구를 가속할 수 있는 새로운 유전자 교정 도구로 개발했다.
‘Proxy-CRISPR’로 불리는 신기술은 이전에는 도달할 수 없었던 게놈 부분에 CRISPR을 접근할 수 있게 한다. 박테리아에서 발견되는 본연의 CRISPR 시스템은 고도의 재조작 없이는 인간 세포에서 작동할 수 없다.
그러나 Proxy-CRISPR은 자연계 CRISPR 단백질의 재조작 과정 없이 활용될 수 있도록 개선, 신속하고 간편한 유전자 조작 방법이다.
머크는 Proxy-CRISPR 기술에 관해 여러 개의 특허 출원을 한 상태이며, 이는 지난 2012년부터 회사가 출원한 CRISPR 관련 여러 특허 출원 사례의 일부이다.
“더욱 융통성 있고 사용하기 쉬운 유전자 교정 기술 덕분에 기초연구, 바이오 프로세싱, 신규 치료법 연구 분야에 더 큰 가능성이 열리게 되었습니다”라고 머크 보드 멤버 겸 생명과학 사업 CEO인 우딧 바트라가 말했다.
“유전자 교정 기술의 리더로서, 머크의 신기술은 유전자 교정 분야가 당면한 과제를 해결하려는 머크사의 강력한 의지를 잘 보여주는 하나의 사례이며, 우리는 지속적으로 CRISPR 연구를 우리의 우선순위로 삼을 것입니다”
‘포유류 유전자 조작을 위하여 Proxy-CRISPR을 통한 다양한 CRISPR-Cas시스템의 특이적인 활성화 (Targeted Activation of Diverse CRISPR-Cas Systems for Mammalian Genome Editing via Proximal CRISPR Targeting)’의 제목으로, Proxy-CRISPR에 관한 머크의 연구결과가 네이처 커뮤니케이션즈 지난달 7일 판에 게재됐다.
해당 논문은 Proxy-CRISPR이 DNA 상의 유전자 교정 목표 부위를 오픈시켜 보다 효율적이고 유연하며 특이적으로 CRISPR이 작용하도록 하는 메커니즘을 설명하고 있다.
CRISPR 유전자 교정 기술은 제한적이거나 치료법이 없는 만성 질환과 암 등 오늘날 우리가 처한 가장 힘겨운 의학적 난제에 대한 가장 진보적인 연구 방법이다. 암과 관련된 유전자의 규명부터 시각 장애를 일으키는 돌연변이를 되돌리는 등 CRISPR의 응용 분야는 매우 다양하다.
CRISPR은 Cas9이라고 불리는 효소를 사용해 DNA를 절단함으로써 유전자 교정을 가능케 하지만, DNA 상의 목표 부위에 대한 접근 능력은 일부 제한적이었다. 이 한계점 때문에 머크가 Proxy-CRISPR에 초점을 맞추게 된 것이다.
머크는 유전자 교정 분야에서 14년의 역사를 가지고 있으며, 유전자 교정을 위한 맞춤형 생체 분자들(TargeTron과 Zinc Finger Nucleases)을 전 세계에 제공한 첫 번째 기업이다.
최초로 인간 전체 게놈을 대상으로 하는 CRISPR 라이브러리를 개발해 연구자들이 더욱 효율적으로 신약 개발 및 질병 치료법 개발을 가속화 할 수 있도록 지원했다.
머크는 또한 유전자 및 세포 기반의 치료법 개발을 지원하고 있으며, 바이러스 벡터 시스템도 생산하고 있다. 더불어, 2016년 머크는 유전자 교정 기술에 대한 전담팀을 구성하고 적극적인 투자를 진행함으로써 해당 분야에 대한 의지를 더욱 공고히 하고 있다.
Poxy-CRISPR은 머크의 기존 CRISPR 응용기술에 대한 후속 연구 중 하나이며, 올해 하반기에는 추가 유전자 교정 도구로서 Cas 및 Cas와 유사한 단백질들도 출시할 예정이다.
머크의 CRISPR를 이용한 후생유전학적 활성화제(CRISPR Epigenetic Activator, p300-Cas9)은 후생유전학과 관련 질병 연구에 대한 기여도가 인정되어, 싸이언티스트지의 2015년 10대 혁신과학기술 중 하나로 선정된 바 있다.
김승한 기자
전 대학병원 연구원. 'MBN 세상의눈', '용감한 기자들', 'EBS 다큐프라임' 출연. 내부고발·공익제보 받습니다. healthtapa@gmail.com