유전자치료제는 유전물질 발현에 영향을 주기 위해 투여하는 유전물질 또는 유전물질이 변형되거나 도입된 세포를 함유한 의약품이다.
이번에 허가받은 코오롱생명과학의 유전자치료제는 항염증 작용을 나타내는 ‘TGF-β1 유전자’가 도입된 동종연골유래연골세포를 주성분으로 하며, 국내 신약으로는 29번째다. TGF-β1은 염증 억제, 상처 치유 등에 작용하는 단백질의 일종이다.
인보사케이주의 효능·효과는 약물치료나 물리치료에도 불구하고 통증 등이 지속되는 중등도(Kellgren & Lawrence grade 3) 무릎 골관절염 환자의 치료이며, 무릎관절강내 1회 주사한다.
Kellgren & Lawrence grade는 방사선학적으로 골관절염의 정도를 평가하는 기준으로 총 4단계(의심·경증·중등도·중증)로 구분한다.
현재까지 미국, 유럽 등 주요 제약선진국이 허가한 유전자치료제는 4개 품목으로 면역결핍질환, 유전질환이나 항암치료를 목적으로 사용되며, 퇴행성 질환인 무릎 골관절염 치료를 위한 유전자치료제는 인보사케이주가 처음이다.
식약처는 인보사케이주를 허가·심사하는 단계에서 △해당 제품 투여 후 통증과 관절 기능 개선 정도 △연골 구조 개선 효과 △제품 투여 후 발생하는 이상반응 △제품 투여 후 장기추적조사를 통해 뒤늦게 나타나는 이상반응 등 자료를 중점적으로 검토, 중앙약사심의위원회의 자문을 거쳐 최종 허가를 결정했다.
유효성의 경우 중등도의 무릎 골관절염 환자를 대상으로 해당 제품을 1회 주사하고 1년 후 환자가 느끼는 무릎 통증 개선 정도와 운동이나 일상생활 등에서의 기능 개선 정도를 대조군(생리식염수 투여군)과 비교한 결과 유효성을 입증했다. 다만, 손상된 연골 재생 등 구조 개선 효과는 MRI 등을 통해 확인 시 대조군과 차이를 보이지 않았다.
기능개선은 무릎관절 부위의 뻣뻣함·부종 등 증상 정도, 뛰기, 테니스 등 운동 가능 정도, 계단 오르기, 장보기 등 일상생활에서의 활동 가능 정도 등을 종합해 평가한다.
안전성의 경우 주사부위 국소반응(통증, 부종 등)과 전신반응(열감, 두드러기 등)을 평가했을 때 안전했으며, 해당 제품을 투여한 100여명 환자 각각을 3∼10년간 별도로 추적 조사한 임상시험에서 지연 반응(종양, TGF-β1 농도 상승 등) 등을 평가한 결과에서도 안전했다.
식약처는 “지난 2014년부터 바이오업체의 개발을 지원하기 위해 ‘마중물사업’을 운영하고 있으며, 이번 유전자치료제도 ‘마중물사업’을 통해 품질관리 기준 설정 등에 대한 밀착 상담을 받아 개발 과정 중 시행착오를 최소화할 수 있었다”며 “앞으로도 환자 치료 기회를 확대할 수 있는 첨단 바이오의약품 개발이 활성화될 수 있도록 적극적으로 지원할 계획이다”고 말했다.
김서영 기자