‘슈펙트’ 미국 혈액학회서 3상 임상결과 발표

3상 임상시험(RERISE) 36개월 장기 유효성 및 안전성

일양약품(사장 김동연)이 개발한 아시아 최초 백혈병 신약 ‘슈펙트(성분명 라도티닙 RADOTINIB)’가 ASH학회에서 1차 치료제의 36개월 장기 유효성 및 안전성을 발표해 주목을 받았다.

지난 8일부터 12일까지 미국 애틀랜타에서 열린 제59차 미국 혈액학회(American Society of Hematolgy, ASH)에서 10일(현지 시각) 계명대 동산의료원 혈액종양내과 도영록 교수가 처음 진단한 만성골수성백혈병 환자를 대상으로 슈펙트의 3상 임상시험(RERISE 스터디) 36개월 장기 유효성 및 안전성 추적 결과를 구연 발표했다.

제59차 미국 혈액학회서 슈펙트의 3상 임상시험 36개월 장기 유효성 및 안전성 추적 결과를 구연 발표하는 계명대 동산의료원 도영록 교수

이번 RERISE 스터디의 3년 분석 결과를 보면, 최소 36개월까지 라도티닙 300mg 1일 2회 요법으로 치료를 받은 환자들의 주요유전자반응(MMR, BCR-ABL1≤0.1%)을 달성한 환자가 75%로 이매티닙 400mg 1일 1회 요법으로 치료받은 환자들(54%, P<0.0076)보다 통계학적으로 유의하게 더 많은 주요유전자반응을 획득한 것으로 확인됐다.

또한, 최근 만성골수성백혈병 치료에서 약물치료를 중단하더라도 재발 없이 안정적인 상태가 유지되는 ‘기능적 완치’라는 개념이 최신 임상들에서 대두되면서 주목받고 있는 만성골수성백혈병 환자에서 투약 중단의 가능성을 평가할 수 있는 깊은유전자반응(MR4.5, BCR-ABL1 ≤ 0.0032%) 또한 43%의 라도티닙 치료 환자들이 획득한 반면 이매티닙으로 치료를 받은 환자들은 28%만 달성한 것으로 나타났다.

MR4.5는 백혈병 암유전자가 0.0032%이하로 검사상 유전자가 보이지 않는 경우를 말하며, 이에 MR4.5에 도달하고 일정 기간 반응이 유지될 경우 약물치료를 중단하고도 만성골수성백혈병을 관리할 수 있다는 가능성을 기대할 수 있는 최근 평가되고 있다.

또한, 장기간의 투여에서도 새로운 심각한 이상 반응이 발견되지 않았으며, 특히 2세대 약물들에서 장기간의 안전성에서 문제가 되는 이상 반응들이 아직 보고되지 않았음을 확인했다.

이번 미국 혈액학회에서도 많은 연구가 이같은 ‘기능적 완치’의 가능성에 대한 여러 연구 결과가 발표돼 이번 분석 결과가 기대를 받았다.

이번 결과 발표에서는 슈펙트의 우수한 효능 확인뿐만 아니라 기능적 완치에 대한 가능성까지 제시하며, 만성골수성백혈병 환자의 경제적 부담 완화와 우수한 효과로 글로벌 신약 성공 가능성을 한 번 더 확인하는 계기가 됐다. 발표 직후 여러 전문가로부터 많은 질문을 받았으며, 이어 세계 여러 학계에서는 이러한 라도티닙에 대한 소개 및 결과 발표에 대한 러브콜을 보내왔다.

제59회를 맞는 미국 혈액학회는 매년 12월 첫째 주에 4일간 열리는 행사로 전 세계 혈액질환 의료진과 연구자 약 3만명이 참석하는 세계 최대의 혈액질환에 대한 학술행사다.