장기지속형 혈우병A 치료제 ‘애디노베이트’ 식약처 허가

주 2회 투여만으로 일상적 예방요법 가능
한국·미국·독일 등 20개국 임상 데이터 기반 출혈빈도 감소 및 안전성 확인

샤이어코리아(대표 문희석)가 지난달 31일 식품의약품안전처로부터 장기지속형 제8인자 유전자재조합 혈우병A 치료제 ‘애디노베이트(혈액응고인자VIII, 루리옥토코그알파페골(유전자재조합))’의 허가를 획득했다고 전했다.

샤이어코리아 혈우병 A치료제 ‘애디노베이트주’

애디노베이트는 국내에서 가장 많이 사용되는 혈우병A치료제인 애드베이트주와 동일한 제8인자 전장 단백질에 기반해 개발된 장기지속형 혈우병A 치료제다. 장기간 효과와 안전성이 입증된 애드베이트와 동일한 물질의 반감기를 1.4~1.5배 연장시켜 일상적 예방요법 시 필요한 투여 횟수를 주 2회로 줄였다.

기존 치료제의 경우 제8인자 전장 단백질이 간에서 LRP-1 수용체와 결합해 분해 및 제거되기 때문에 일상적 예방요법을 위해서는 주 3~4회의 정맥투여가 필요했다. 페길화(PEGylation) 기술을 이용하면 제8인자 전장 단백질과 LRP-1 수용체의 결합을 막아 치료제의 효과지속시간을 늘리고 투여횟수를 줄일 수 있다.

애디노베이트의 이번 식약처 허가는 한국을 포함해 미국, 영국, 독일 등 20개 국가에서 소아 및 성인 혈우병A 환자 203명을 대상으로 진행된 다기관, 공개형 2상 및 3상 연구에 근거했다. 연구에 따르면 예방적 치료를 위해 애디노베이트를 주 2회 투여한 환자군에서 출혈 및 수술 시에만 치료제를 사용한 환자군 대비 전반적인 연간출혈빈도(ABR)가 95% 감소했다. 또한, 일상적 예방요법을 위해 애디노베이트를 사용한 환자의 40%에서 출혈이 발생하지 않았다.

샤이어코리아 문희석 대표는 “애디노베이트는 애드베이트의 치료효과와 안전성을 이어가면서 투약횟수를 주 2회로 줄여 환자의 편의성을 높인 혁신적인 치료제”라며 “샤이어코리아는 희귀혈액질환 치료제 분야의 발전을 리딩해 온 글로벌 생명공학 제약기업으로서 이번 애디노베이트의 식약처 허가를 발판으로 국내에서도 혈우병A 환자들의 치료옵션을 확대하기 위해 지속적으로 노력할 것”이라고 말했다.

한편, 혈우병A는 X염색체 변이로 인해 혈장 내의 응고인자 중 제8인자가 부족해 발생하는 출혈성질환이며 국내에만 1600여명 이상의 환자가 있을 것으로 추정된다(한국혈우재단 2016 혈우병백서 기준). 출혈이 반복될 경우 관절의 형태 및 기능 이상이 발생하며 구인두강, 중추신경계, 후복강 내 출혈이 발생할 경우 사망에 이를 수도 있다.

혈우병A의 근본적인 치료법은 없으나 제8인자 유전자재조합 치료제를 주기적으로 투여하는 일상적 예방요법을 통해 출혈빈도를 감소시킴으로써 치명적인 출혈사고를 예방하고 질환을 관리하기 위해 사용되고 있다.