한미약품 ‘차세대 AML 치료제’, FDA 희귀의약품 지정

세금감면·허가신청비용 면제·시판허가 후 7년간 독점권 등 혜택

최근 미국 FDA가 한미약품 차세대 급성 골수성 백혈병 치료 신약후보 물질(HM43239)을 희귀의약품으로 지정했다.

HM43239는 급성 골수성 백혈병(AML, Acute myeloid leukemia)을 유발하는 FLT3(FMS-like tyrosine kinase 3) 돌연변이를 억제하면서도 기존 FLT3 저해제의 약물 내성을 극복한 차세대 신약후보 물질이다. FDA로부터 임상 1상 허가를 받은 상태이며 곧 미국 MD앤더슨 암센터에서 임상 1상을 시작할 예정이다.

세계 최고의 암센터로 평가받는 MD앤더슨 암센터 입구에서 바라본 암센터 메인 빌딩

FLT3(FMS-like tyrosine kinase 3)는 조혈모세포 및 조혈전구세포의 생존, 증식, 분화, 세포자멸사 등에 중요한 역할을 하는 효소다. FLT3 돌연변이가 발생하면 하위 신호 전달이 과활성화되면서 세포가 비정상적으로 증식하게 돼 백혈병이 발병한다. 급성 골수성 백혈병 환자의 약 30%가 FLT3 돌연변이를 내포하는 것으로 알려져 있다.

FDA 희귀의약품 지정(Orphan Drug Designation)은 희귀난치성 질병 또는 생명을 위협하는 질병의 치료제 개발 및 허가가 원활히 이뤄질 수 있도록 지원하는 제도다. 희귀의약품으로 지정되면 세금 감면, 허가신청 비용 면제, 동일계열 제품 중 처음으로 시판허가 승인 시 7년간 독점권 등 다양한 혜택을 받게 된다.

한미약품의 신약후보 물질이 희귀의약품으로 지정된 건 이번이 세 번째다. 지난 2월 선천성 고인슐린증 치료제로 개발 중인 Glucagon Analog(HM15136), 지난 4월 경구용 항암신약 ‘오락솔(Oraxol)’이 혈관육종 치료를 위한 희귀의약품으로 지정된 바 있다.

한미약품 권세창 대표이사는 “HM43239를 비롯한 한미약품의 다양한 신약들이 희귀의약품지위를 받으면서, 한미약품의 파이프라인 영역이 지속해서 확장되고 있다”며 “질병으로 고통받는 환자들을 위해 상용화를 위한 개발에 속도를 내겠다”고 말했다.