머크, 캐나다서 유전자 편집 기반 기술 ‘크리스퍼 니카제’ 특허 획득

머크의 13번째 크리스퍼 특허

머크가 캐나다 특허청으로부터 진핵세포에서 쌍을 이뤄 작용하는 크리스퍼 니카제(CRISPR Nickase) 효소에 대한 특허를 받았다고 지난 4일 발표했다. 이 기술은 난치병 치료제를 개발할 때 고도로 정교한 방법이 필요한 과학자들에게 매우 중요한 역할을 한다.

머크 보드 멤버 겸 생명과학 사업 CEO인 우딧 바트라는 “이번 특허는 크리스퍼 기술을 적용할 수 있는 치료제의 안전성에서 또 다른 진전을 의미한다”며 “머크는 지난 15년 동안 유전자 편집 혁신의 선두에 서 온 기업으로 이번 특허 취득으로 크리스퍼를 활용한 유전자의 절단과 통합의 기반 기술이 더욱 확장돼 유전자 치료 연구를 발전시키는 데 일조할 것”이라고 전했다.

크리스퍼 기술은 머크의 핵심 역량을 대변한다. 머크는 윤리적 기준과 법적 기준을 세심히 고려해 유전자 편집 연구를 지원하고 있다. 머크는 이를 위해 외부 인사들로 구성된 독립적인 바이오 윤리 자문 위원회를 설립해 유전자 편집 연구나 이를 활용하는 등 자사의 사업과 관련된 연구에 별도의 지침을 제공하고 있다. 머크는 또한 과학과 사회적 차원의 문제를 고려한 명확한 운영 입장을 정의하고 연구와 응용 분야에 사용할 수 있는 유망한 치료 접근법을 소개해 왔다.

이번 캐나다 특허는 머크가 캐나다에서 확보한 두 번째 크리스퍼 특허이며 전 세계적으로는 13번째 특허다. 머크는 지난해 말 호주와 유럽에서도 유사한 특허를 확보했다. 이번 특허는 쌍을 이루는 니카제의 작용 기전과 관련된 것으로, 유연성과 효율성이 높은 이 기술로 표적 유전자의 특이성과 실험 안전성을 높일 수 있게 됐다.

유전자 치료제와 연구를 앞당기고 비표적 효과를 줄이기 위한 쌍으로 된 머크의 Cas9 니카제 기술

쌍을 이뤄 작용하는 크리스퍼 니카제는 공통의 유전자를 표적으로 삼아 염색체 서열의 각각 반대 가닥들에 틈을 내거나 쪼개어 이중 가닥 절단을 형성하는 역할을 한다. 이 과정에는 외인성 또는 전달받은 유전자 서열을 삽입할 수 있는 머크의 특허 받은 크리스퍼 통합(integration: 외부 유전자를 새로 삽입해 연결하는 것) 기술이 포함될 수 있다. 두 개의 크리스퍼를 결합해야 작용할 수 있는 이 방식은 게놈의 다른 위치에서 표적을 벗어난 절단이 발생할 확률을 크게 낮춰준다.

머크는 크리스퍼 통합 특허 포트폴리오에는 호주, 캐나다, 중국, 유럽, 이스라엘, 싱가포르, 한국에서 허가받은 특허가 포함된다. 머크의 크리스퍼 특허들은 원하는 유전자 변화를 일으키기 위해 진핵 세포들의 유전자 염기 서열의 염색체 통합이나 절단, 외부 DNA 서열의 삽입에 관한 것들이다.

머크는 전체 특허 포트폴리오를 관련된 모든 활용 분야에 사용될 수 있도록 기술 수출에 적극 나서고 있다.

머크는 유전자 편집을 위한 맞춤형 생체분자(TargeTron) RNA-guided II 인트론과 CompoZr Zinc Finger 뉴클레아제를 제공한 세계 최초의 기업으로, 각국에서 연구자들이 이러한 기술을 채택하는 데 앞장서고 있다. 머크는 또한 전체 인간 게놈을 다루는 배열된 크리스퍼 라이브러리(arrayed CRISPR library)를 최초로 제조해 과학자들이 질병의 근본 원인을 연구해 치료제를 개발하는 노력을 앞당기고 있다.

머크는 기본적인 유전자 편집 연구 외에도 유전자 치료제와 세포 기반 치료제 개발을 지원하며 바이러스 벡터도 제조하고 있다. 머크의 생명과학 사업부는 유전자 편집에서 유전자 치료제 제조에 이르기까지 새로운 치료법 연구를 발전시키기 위한 전담 유전자 편집 그룹을 운영하며 해당 분야의 발전 의지를 확고히 다지고 있다.